صرح اثنان من كبار المسؤولين في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أنه يمكن للوكالة الموافقة على علاجات جديدة مخصصة للأمراض الوراثية النادرة والقاتلة بناءً على بيانات من عدد قليل من المرضى. وفقًا لما ذكره مارتي ماكاري، مفوض إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وفيناي براساد، رئيس الشؤون الطبية والعلمية، في مقال نشرته مجلة نيو إنجلاند الطبية، يمكن للشركات اعتماد دراسات مصممة بشكل مناسب مع عينات صغيرة بدلاً من التجارب العشوائية.


وأوضح ماكاري وبراساد أنه يمكن تبسيط اللوائح الحالية، التي وصفاها بأنها مرهقة وغير ضرورية، من خلال نهج جديد. يمكن أن يسمح هذا المسار للوكالة بمنح ترخيص التسويق عندما يثبت المصنعون نجاح علاجهم على عدة مرضى متتاليين. كما شدد المسؤولان على أهمية جمع الأدلة الواقعية لتأكيد استمرار فعالية العلاج ومراقبة أي مشكلات تتعلق بالسلامة التي قد تنشأ.


ويستهدف هذا النهج المعقول الجديد بشكل أساسي علاجات الأمراض النادرة المميتة أو المسببة لإعاقة شديدة لدى الأطفال، ولكن قد تشمل أيضًا الأمراض الشائعة التي لا تتوفر لها حاليًا حلول طبية كافية. وأشار ماكاري وبراساد إلى أن صانعي العلاجات الخلوية والجينية هم من المرجح أن يكونوا أول المستفيدين من عملية الموافقة الجديدة، ولكن قد تستفيد أنواع أخرى من العلاجات أيضًا من هذا الترخيص.